6月10日 ，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》 ，首次明确将干细胞、免疫细胞、肿瘤疫苗等细胞与基因疗法（CGTs）纳入“先进治疗药品”（ATMPs）范畴。
这一新身份不仅赋予了CGTs更清晰的监管路径，更意味着审评审批将加速，药物上市周期大幅缩短。
文件明确将ATMPs分为细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）及其他创新技术产品，并细化分类标准。例如，CAR-T疗法被归类为“体外基因修饰细胞药品”，而非传统意义上的“基因治疗药品”。
近年来，我国细胞疗法发展迅猛，在全球细胞疗法领域占据了重要地位。据行业不完全统计，2024年全球共17款CGT疗法获批，其中，国内有4款；而在目前全球已获批的十余款CAR-T产品中，中国占据6款。
在临床试验项目方面，我国同样表现出色。据中国科学院上海生命科学信息中心等机构今年1月联合发布的《免疫细胞治疗科技创新与产业发展态势》，截至2024年底，我国登记的细胞治疗类临床试验项目达489项，占全球总量的47%，位居世界第二，与美国（48.3%）的差距进一步缩小。
从适应症拓展来看，我国的研究已从血液肿瘤延伸至肺癌、肝癌、胃癌等高发实体瘤领域，同时在感染性疾病、自身免疫病等领域的探索也取得了积极进展。
2025年1月2日，国家药监局近日通过优先审评审批程序附条件批准艾米迈托赛注射液(商品名：睿铂生)上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。
2025年6月5日，我国首张干细胞处方药物艾米迈托赛注射液的处方在北京大学人民医院开出。
干细胞药品从冻存环境中取出后配药工作有序展开。完成清洗、质检、包装等程序，全程扫码追溯后，药品被放入专业冷链箱送往医院。患者完成注射，标志着我国干细胞药品正式开启商业化临床应用。
国家药监局药品审评中心组织起草本征求意见稿，其主要目的在于：
1
规范先进治疗药品的定义与范围，消除监管模糊地带；
2
实现分级分类监管，更加精准高效；
3
推动我国监管标准与国际接轨，促进国际合作；
4
加速创新药物上市，满足患者迫切需求。
新政将先进治疗药品分为三大类：
1
细胞治疗药品（CTMPs）： 包括干细胞、NK、TIL未经或经体外基因修饰的CAR-T、CAR-NK等，以细胞为基础，通过再生、替代或免疫调节发挥疗效。
2
基因治疗药品（GTMPs）： 利用DNA、RNA或病毒等载体，在体内实现基因序列或基因表达的调节，如rAAV载体药物、mRNA药物、CRISPR基因编辑药物等。
3
其他先进治疗药品： 涵盖组织工程药物、人造组织、外泌体药物等创新形态药物，为未来新兴技术预留空间。
值得注意的是，政策特别强调：CAR-T细胞疗法被归类为“体外基因修饰的细胞治疗药品”，而非国际上部分地区将其归为基因治疗药品的做法，这充分体现了政策制定的科学性与灵活性。
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