美国时间12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mesoblast公司开发的Ryoncil (remestemcel)，这是一种同种异体（供体）骨髓间充质基质细胞(MSC)疗法，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。该申请获得了FDA的 孤儿药、快速通道和优先审查资格。

Ryoncil是首个获得FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，其MSC是从健康成人捐献者的骨髓中提取出来的。它包含MSC，这是一种多能干细胞，广泛存在于骨髓、脐带血、脂肪和其他组织中。MSC通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。

Ryoncil的安全性与有效性在一项多中心、单组研究中得到了验证，研究针对54名接受allo-HSCT（同种异基因造血干细胞移植）后患有 SR-aGVHD 的儿童患者展开。研究参与者每周接受两次Ryoncil 静脉输注，持续四周，共计八次。研究采用国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准（IBMTR）分析每位参与者基线状况，评估受影响器官及疾病总体严重程度。

研究结果显示，16名参与者（30%）在接受治疗28天后达到完全缓解，22名参与者（41%）达到部分缓解。

在接受Ryoncil治疗的患者中，最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。治疗后还可能出现超敏反应、急性输注反应、传染性病传播或异位组织形成等并发症。

Ryoncil禁用于已知对二甲基亚硫酰胺或猪、牛蛋白过敏的患者。患者应在输注前预先使用皮质类固醇和抗组胺药，并在治疗过程中监测是否发生过敏反应。

“今天的决定标志着创新细胞疗法在治疗危及生命疾病历程中的重要里程碑，这些疾病对患者（包括儿童）造成了极为严重的影响，”FDA生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks博士博士说道。“首次批准间充质基质细胞疗法表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”